Двухлетний Влад еще даже не родился, когда в Беларуси начались первые попытки добиться лечения от такого же, как у него, заболевания. У мальчика — СМА (спинально-мышечная атрофия). Раньше это редкое генетическое заболевание считалось неизлечимым. Но четыре года назад появилось лекарство «Спинраза», которое останавливает болезнь. Все это время пациентская организация «Геном» добивалась доступа белорусов к препарату. И — почти получилось. Влад может стать первым пациентом, который получит лекарство в Беларуси. Если государство успеет организовать закупку. Родители мальчика еще в июне собрали необходимую сумму. Но дождутся они лечения у нас или увезут сына за границу — пока вопрос открытый.
СМА — это редкая генетическая болезнь, при которой мышцы всего организма быстро слабеют и перестают работать. Люди с первым типом болезни часто не доживают до двух лет, со вторым и третьим живут дольше — все сугубо индивидуально.
В декабре 2016 года был зарегистрирован первый препарат от этой болезни американской компании Biogen — «Спинраза». Тогда все пациенты со СМА, в том числе и белорусы, с нетерпением ждали появления его на рынке. Широкомасштабные клинические испытания подтвердили его эффективность. Лекарство вводится в спинной мозг пациента. Оно не излечивает полностью, но останавливает развитие болезни. Это как инсулин для человека с диабетом: он дает возможность жить полноценно. Чем раньше начать лечение, тем большая вероятность сохранить двигательные функции человека.
Разные страны постепенно начали регистрировать препарат и закупать его у производителя за счет государства. То есть для пациентов со СМА дорогостоящее лекарство оказывалось абсолютно бесплатно. В то время рыночная стоимость одного укола составляла 125 тысяч долларов. В первый год лечения необходимо шесть таких уколов, затем — по три инъекции ежегодно до конца жизни. Для пациентов в любой стране это большие деньги.
В Беларуси борьбу за доступ к лекарству от СМА начала пациентская организация «Геном». Это единственная организация в стране, которая поддерживает и сопровождает людей с редкими генетическими нейромышечными заболеваниями. «Геном» организует бесплатные врачебные консультации для подопечных, собирает деньги на медицинское оборудование и расходники, а также подсказывает возможные варианты лечения.
Я хорошо помню фразу, сказанную одним из наших ключевых специалистов: какая им «Спинраза», они же все равно не побегут
Четыре года назад, как только «Спинраза» появилась, «Геном» начал переписку с представителем компании Biogen. Организация интересовалась, как белорусские пациенты могут получить препарат. Фармкомпания в ответах на письма «Генома» подтверждала, что готова сотрудничать с Беларусью и может снизить стоимость лекарства для наших пациентов до 75 тысяч долларов за один укол, но запрос должен поступить от государства.
Дело в том, что у производителя есть лицензия только на оптовую торговлю, он продает лекарство только дистрибьютерам (компаниям-представителям), которые, в свою очередь, не работают напрямую с физическими лицами. Проще говоря, сами пациенты не могут пойти и купить лекарство в аптеке.
«Геном» делал все возможное, чтобы производитель препарата и чиновники из Минздрава сели за стол переговоров.
— 2016–2018 годы — самые грустные. Тогда в Беларуси эффективность «Спинразы» обесценивалась на официальном уровне. На первом типе СМА вообще продолжали ставить крест. Я хорошо помню фразу, сказанную одним из наших ключевых специалистов: какая им «Спинраза», они же все равно не побегут. То есть сами врачи и чиновники не осознают, насколько этот препарат важен и нужен пациентам, — вспоминает трудное время Дарья Царик, заместитель директора пациентской организации «Геном». — Когда «Геном» общался с бывшим министром здравоохранения, он сразу дал понять, что это очень дорогое лекарство для страны. Но пациентам все равно на стоимость, если препарат работает и спасает жизни.
Пока в Беларуси спорили насчет эффективности «Спинразы», более 56 стран зарегистрировали препарат и так или иначе обеспечили доступ для пациентов. Среди них — и наши соседи: в Польше, Литве и Латвии пациенты со СМА получают «Спинразу» бесплатно, в Украине — покупают за свои деньги.
Прогресс лечения зависит от типа заболевания и возраста, в котором пациент начал лечиться
Недавно комиссия Минздрава России предложила внести «Спинразу» в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, а это значит, стоимость лекарства для россиян уменьшится на 25%. Сейчас стоимость лекарства там частично покрывают региональные власти (за полгода они закупили «Спинразу» на 2,2 миллиарда рублей) и благотворительные сборы.
«Спинраза» останавливает прогресс заболевания. То есть пациент со СМА перестает терять двигательные функции, а его мышцы прекращают умирать. Дети начинают держать голову, шевелить руками, учатся сидеть, а иногда даже ходить. Прогресс зависит от типа заболевания и возраста, в котором пациент начал лечиться.
Рождение Влада и поиск лекарства
Долгожданный ребенок в семье Касперовичей родился недоношенным и весил всего 1 380 грамм. Он быстро набрал нужную массу и вместе с мамой выписался из больницы.
До семи месяцев Владик развивался, как положено, а потом перестал поднимать голову и опираться на руки, стал медленнее поворачиваться. Родители забили тревогу и стали бегать по врачам. Те все списывали на недоношенность и советовали успокоиться.
А через четыре месяца мальчику поставили СМА второго типа. При таком заболевании мышцы ребенка быстро слабеют, и он может не дожить до двух лет.
— Я была в шоке, когда узнала про диагноз сына. Врачи сразу сказали — в Беларуси лечения нет. А потом добавили, что лекарство изобрели, но оно очень дорогое и для нас недоступно, — вспоминает мама Татьяна Касперович, как начиналась борьба за жизнь сына. — Мы с мужем сразу решили, что будем делать все возможное и невозможное для лечения ребенка. Я стала искать, где можно купить лекарство и по какой цене.
На тот момент один укол «Спинразы» стоил от 75 до 125 тысяч долларов. И уже появились другие лекарства от СМА.
Одно из них — зарегистрированный в США препарат «Золгенсма» швейцарской компании Novartis. Это лекарство считается самым дорогим в мире, и стоит 2,1 миллиона долларов. По информации производителя, один укол навсегда останавливает развитие заболевания и позволяет восстановить утраченные функции, но ввести его нужно до двух лет независимо от типа СМА.
Второе — экспериментальный препарат «Рисдиплам» швейцарской компании Roche. Лекарство прошло предварительные испытания. Планируется, что в августе оно будет зарегистрировано. Тогда станет известна и стоимость.
Подробно изучив информацию, Татьяна поняла, что ни один из трех препаратов от СМА не зарегистрирован в Беларуси, а значит, и лечиться ими у нас невозможно.
— Я тут же написала обращение в Минздрав с просьбой отправить сына на лечение за рубеж, — рассказывает Татьяна. — Мне отказали. И ответили, что наши врачи могут взяться за лечение ребенка, если мы купим лекарство за свои деньги.
Выбор варианта лечения и сбор денег
Когда маленького Влада выписывали из больницы с точным диагнозом, лечащий врач сунула в руку маме Татьяне брошюру пациентской организации «Геном». Тогда женщина еще не знала, что эта организация станет ее союзником и будет поддерживать на всем пути лечения сына. Исходя из опыта работы, сотрудники «Генома» объяснили родителям Влада, что есть два варианта лечения СМА:
- Самим собрать деньги и уехать лечить сына в зарубежную клинику.
- Получить страховку по рабочей визе в стране, где государство гарантирует бесплатный доступ к лекарству, и лечить ребенка там за средства другого государства.
В случае со СМА время не терпит, мальчику с каждым днем становится хуже, а семья и так потеряла много времени, пока сыну выставляли диагноз. Родители остановились на таком варианте: как можно быстрее насобирать денег на первые уколы «Спинразы», а параллельно готовить документы на переезд в Польшу по рабочей визе, чтобы потом продолжить лечение бесплатно.
Переезд в Польшу — процесс медленный: сначала один из родителей должен месяц там поработать, потом Владу нужно будет пройти очередной врачебный консилиум у нас, затем — переезд и очередь на получение лечения там. Только тогда лекарство станет доступным.
— Первой нам выставила счет израильская клиника — 500 тысяч евро за четыре укола «Спинразы». Одна инъекция стоит 125 тысяч евро, плюс нужны дополнительные исследования в больнице. Для нас это неподъемная сумма. Мы простая семья, муж работает электриком, а я до декрета трудилась в рекламной компании, — говорит о доходах Татьяна. — Сбор такой суммы выматывает и морально, и физически. Хочется просто плакать. Боюсь представить, что эта гонка за деньгами для сына продлится всю жизнь.
Собирать деньги семья Касперовичей начала в сентябре 2019 года. К сбору подключились около 10 тысяч неравнодушных людей, в том числе из Америки, Европы, Бразилии и России. Семью сильно поддержали милиционеры и военные, ИТ-компании и страховые фирмы. В период коронавируса сбор замедлился, люди стали меньше жертвовать из-за кризиса.
Пока шел сбор
Пока семья Касперовичей собирала деньги на лечение сына, другая белорусская семья уже лечила дочку от СМА первого типа в Москве. Семья Пшенко экстренно уехала в Россию сразу же, когда собрала денег на первые инъекции и получила «зеленый свет» от московской клиники. У них не было ни одного лишнего дня на переписку с Минздравом.
В феврале этого года, пока Милана лечилась в Москве, параллельно ее родители обратились в «Геном» с вопросом, могут ли они купить «Спинразу» по белорусской цене (75 тысяч евро за один укол). На тот момент Милане уже ввели один укол лекарства в московской клинике за 125 тысяч долларов. Семья ждала ответа, как можно быстрее, ведь до второго укола оставалось всего две недели. Они до последнего надеялись, что получится сэкономить деньги и закупить большее количество ампул.
Тогда «Геном» оперативно связался с представителем производителя «Спинразы», те, в свою очередь, проконсультировали и начали работу со специалистами из государственного Центра по наследственным нейромышечным заболеваниям в Беларуси. В конечном итоге все (специалисты Центра ННМЗ и дистрибьютор) оказались в Минздраве за столом переговоров. Но выяснилось, что быстро решить вопрос не получится.
— Последние два года Минздрав в ответах на обращения родителей детей со СМА и в заключениях консилиумов утверждает, что семьи могут сами собрать деньги на «Спинразу, а наши врачи введут препарат. На деле все оказалось намного сложнее. Так как лекарство у нас не зарегистрировано, государство не может в любой момент взять и закупить его у производителя, — объясняет Дарья Царик. — Для Миланы Пшенко этот вопрос был уже не актуальным. На данный момент девочка получила четыре укола лекарства, она уже шевелит ножками — прогресс после «Спинразы» очевиден.
В марте 2020 года представитель компании Biogen связался с Минздравом после того, как более 10 тысяч белорусов подписались под петицией и потребовали обеспечить доступ к лекарствам от СМА для наших пациентов. Тогда производитель «Спинразы» увидел заинтересованность в препарате на белорусском рынке. Пусть со стороны пациентов, а не государства.
С тех пор представитель производителя лекарства стал вести переговоры с белорусским сообществом. Минздрав, Центр ННМЗ, «Геном» и государственная аптечная сеть «Белфармация» объединили усилия, чтобы «Спинраза», наконец, стала доступна белорусам. В итоге 15 мая фармкомпания сделала Минздраву предложение по «Спинразе». Цена для белорусов осталась наименьшей — 75 тысяч евро за укол, срок поставки — 45 рабочих дней.
В периодах между бесконечными переговорами в «Геном» приходили письма от компании-представителя о том, что она может забронировать несколько упаковок «Спинразы» для белорусов в российском стоке. Такой вариант получить лекарство оказался наиболее оптимальным, пока наше государство само не закупает препарат. Так, «Спинраза» была отложена для белорусов в мае. У Влада Касперовича появилась реальная возможность получить лекарство в июне, но на практике все вышло иначе.
План Б
Уже 27 мая мама Влада получила невероятную новость из Минздрава: наша государственная аптечная сеть «Белфармация» сможет закупить «Спинразу». Правда, не за средства бюджета, а за личные деньги семьи. На тот момент у Каспировичей была собрана сумма на три укола лекарства, и компания готова была продать препарат поштучно.
— Мы безумно обрадовались такой новости. Это означало, что нам не нужно лететь в Израиль и мы сэкономим деньги на лекарстве и на дороге, — вспоминает Татьяна. — Нашим врачам я полностью доверяю, несмотря на то, что Влад будет у них первым пациентом со СМА. Я же вижу, как они болеют за общее дело и за каждого ребенка в отдельности.
Пока велись переговоры и назначался консилиум, российские пациенты выкупили забронированные для Беларуси упаковки лекарства
Наши врачи Центра ННМЗ в феврале прошли стажировку в московском детском научно-практическом центре нервно-мышечной патологии, где учились вводить «Спинразу» и наблюдать за состоянием пациентов после этого. «Геном» оплатил дорогу и проживание одного специалиста.
Татьяна сразу же обратилась в Минздрав с просьбой поскорее закупить первые уколы. Минздрав назначил консилиум, на котором врачи еще раз должны были подтвердить диагноз Влада и необходимость лечения «Спинразой». Консилиум состоялся 16 июля. Татьяна думала, что после него закупят лекарство или хотя бы назовут сроки, когда смогут ввести препарат. Но на момент публикации, 6 августа, Татьяна получила на руки только заключение осмотра ребенка, в котором подтвердили, что у Влада СМА второго типа.
Пока велись переговоры и назначался консилиум, российские пациенты выкупили забронированные для Беларуси упаковки лекарства. У производителя «Спинразы» пока тоже нет возможности оперативно поставить лекарство в Беларусь. Остается только ждать. Как долго — никто не знает.
Владу уже два года и четыре месяца. В его случае — каждый день на счету. Мальчик очень активный и общительный, чувствуется, что ему не хватает движения. Сидеть может только с поддержкой. Постоянно нужно контролировать его спину, чтобы не выработался сколиоз. Стоять не может, хотя ногами двигает. Дышит сам, но рядом с кроваткой на всякий случай стоит аппарат искусственной вентиляции легких.
— Мы можем подождать максимум месяц. Потом, скорее всего, поедем в Польшу к папе, он устроился там на работу. Очень грустно, что мы собрали столько денег, но все равно не можем получить лекарство у нас, — огорчается Татьяна. — А еще страшно от мысли, что дорогущее лекарство будет требоваться Владу пожизненно. Одними сборами сына не спасти. В глубине души есть надежда, что когда-нибудь белорусы смогут лечиться от СМА бесплатно.
Пока «Спинраза» остается недоступной в Беларуси, единственный вариант лечения — переезд за границу. Наши семьи уезжают в Италию, США, Францию, но чаще всего выбирают Польшу. Уже четыре наших семьи получают лекарство в Польше. Семья, которая 6 июля уехала в Польшу, уже 4 августа получила первый укол «Спинразы». Еще две семьи — уже находятся в Польше и ждут очередь на лечение.
Никто не знает, как поведет себя страна-соседка через пару лет, ведь поток белорусских, украинских и российских пациентов со СМА только увеличивается. И все они стремятся пролечиться бесплатно по государственной страховке.
За семь лет работы «Генома» 17 подопечных со СМА умерли, так и не дождавшись лечения
Сейчас схема с переездом работает гораздо быстрее, чем ожидание препарата у нас. Три маленькие белоруски со СМА первого типа, которым вся страна с начала года собирает деньги на лечение, скорее всего, были бы уже мертвы, если бы остались ждать лечения в Беларуси.
За семь лет работы «Генома» 17 подопечных со СМА умерли, так и не дождавшись лечения. Сейчас в Беларуси 86 детей и, как минимум, 45 взрослых со СМА разной степени. Все они нуждаются в неотложном лечении.
Какие прогнозы
— Здорово, что государство, наконец, услышало, поняло и взялось за решение проблем пациентов со СМА. Впервые в ответах на письма одного из пациентов Минздрав пояснил, что сейчас ведомство прорабатывает вопрос организации лечения детей со СМА за счет средств бюджета. Чем это все закончится, мы определенно увидим уже в этом году. Скорее всего, пойдем по пути России. Там проблему нехватки средств на закупку дорогостоящих препаратов пробуют решить путем объединения госбюджета и средств социально ориентированного бизнеса, — делает прогноз Дарья Царик. — Пока основная причина, по которой «Спинраза» недоступна белорусам, в отсутствие политического решения. Мы уверены, что лекарство будет доступно у нас, но вопрос опять же только во времени.
Что касается других лекарств от СМА, их тоже нельзя купить в Беларуси. Чтобы они стали доступны у нас, нужно точно так же связываться с производителями и обсуждать возможные для страны варианты.
Если белорусские семьи соберут деньги на самое дорогое лекарство в мире «Золгенсма», то лечиться поедут в Россию или Америку.
Возможно, белорусы смогут участвовать в программе дорегистрационного гуманитарного доступа к «Рисдипламу». По такой программе пациенты лечатся за счет компании-производителя. Но она гарантирует бесплатный доступ лишь единичным пациентам и не становится панацеей. Доступной для белорусов эта программа станет благодаря поправкам в Закон «О лекарственных средствах» (вступят в силу с 20 ноября 2020 года). Поправки предусматривают так называемую «условную госрегистрацию» оригинальных лекарств для лечения редких заболеваний при невозможности сделать это у нас. Таким образом, изменения в законодательстве гарантируют доступ белорусов со СМА к гуманитарным программам производителей.
ИМЕНА будут следить за развитием истории Влада Касперовича.
Как вы можете помочь
Не все пациенты со СМА могут собрать деньги на дорогостоящие препараты или уехать за границу, чтобы там получить бесплатное лечение. У большинства остается один вариант — ждать, пока лекарство станет доступно в Беларуси. И надеяться, что дождутся. «Геном» будет продолжать добиваться доступа к лекарству для белорусов.
«Геном» поддерживает пациентов не только со СМА, но и с другими редкими генетическими нейромышечными заболеваниями. «Геном» организует бесплатные врачебные консультации для подопечных, собирает деньги на медицинское оборудование и расходники (аппараты НИВЛ/ИВЛ, которые дают дышать, электроколяски, откашливатели), а также подсказывает возможные методы лечения.
«Геном» работает благодаря поддержке неравнодушных людей.
Чтобы поддержать «Геном», нажимайте кнопку ПОМОЧЬ, оформляйте ежемесячное подписку (автоматическое списание средств с карты в поддержку проекта) или делайте разовый перевод. Любая помощь нужна!
ИМЕНА работают только на деньги читателей. Вы делаете перевод 5, 10, 20 рублей или оформляете ежемесячную подписку с карточки, а мы готовим новые истории и запускаем социальные проекты, которые помогают не одному, а тысячам людей. Нажимайте сюда и выбирайте удобный способ для перевода!